Il settore biofarmaceutico continua a essere un epicentro di innovazione e dinamismo finanziario. Dagli avanzamenti scientifici nella lotta contro le malattie neurodegenerative alle significative manovre nel mercato azionario, le aziende del settore sono costantemente sotto i riflettori. Di seguito, analizziamo due notizie emblematiche: una collaborazione strategica che porta a una svolta nella ricerca e un’analisi dei movimenti di capitale che interessano una società specializzata in terapie gastrointestinali.
Svolta nella ricerca: JCR Pharmaceuticals e Alexion raggiungono un traguardo chiave
JCR Pharmaceuticals (TSE 4552), azienda biofarmaceutica globale specializzata in terapie per malattie rare e genetiche, ha annunciato il raggiungimento di un’importante pietra miliare nella ricerca, in collaborazione con Alexion, la divisione di AstraZeneca dedicata alle malattie rare. Il successo riguarda lo sviluppo di una proteina terapeutica candidata per una malattia neurodegenerativa, ottenuta grazie all’applicazione della tecnologia proprietaria di JCR, J-Brain Cargo®.
Questo risultato strategico ha attivato un pagamento di una “milestone” da parte di Alexion a JCR, un importo che, come specificato dall’azienda, era già stato incluso nelle previsioni di bilancio per l’anno fiscale che si concluderà il 31 marzo 2026. La partnership tra le due aziende non si ferma qui: sono in corso altre iniziative per rispondere a esigenze mediche ancora insoddisfatte, tra cui un accordo del dicembre 2023 per esplorare terapie a base di oligonucleotidi con J-Brain Cargo® e un accordo di licenza del luglio 2025 per sviluppare farmaci genomici utilizzando la piattaforma JUST-AAV di JCR.
Le tecnologie innovative di JCR
Alla base di questo successo ci sono due piattaforme tecnologiche all’avanguardia:
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J-Brain Cargo®: Si tratta di una tecnologia sviluppata da JCR in grado di superare la barriera emato-encefalica, permettendo così di veicolare biofarmaci direttamente nel sistema nervoso centrale. Il primo farmaco basato su questa tecnologia, IZCARGO® (pabinafusp alfa), è già stato approvato in Giappone per il trattamento di una malattia da accumulo lisosomiale.
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JUST-AAV: È una piattaforma proprietaria di terapia genica che impiega vettori virali adeno-associati (AAV) modificati. La tecnologia prevede l’inserimento di anticorpi miniaturizzati sulla superficie del capside virale, diretti contro recettori specifici di tessuti o organi (inclusa la barriera emato-encefalica), migliorando così la somministrazione mirata. Ulteriori modifiche riducono al minimo gli effetti fuori bersaglio e aumentano la sicurezza del trattamento.
Profilo di JCR Pharmaceuticals
Con una tradizione di 50 anni in Giappone, JCR Pharmaceuticals (TSE 4552) è un’azienda farmaceutica globale che sviluppa trattamenti per le sfide sanitarie più complesse, anche al di là delle malattie rare. L’azienda sta espandendo la sua presenza negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina, applicando la propria esperienza scientifica per fornire terapie di nuova generazione.
Analisi di mercato: Goldman Sachs riduce la sua quota in Phathom Pharmaceuticals
Sul fronte finanziario, Goldman Sachs Group Inc. ha significativamente ridotto la sua partecipazione in Phathom Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:PHAT). Secondo l’ultimo deposito presso la SEC, nel primo trimestre il colosso bancario ha venduto 224.388 azioni, diminuendo la sua quota del 54,4%. L’investitore istituzionale detiene ora 187.874 azioni della società, pari allo 0,27% del capitale, per un valore di 1.178.000 dollari.
Altri movimenti di investitori istituzionali
Goldman Sachs non è l’unica ad aver modificato la propria esposizione su Phathom. Di recente, anche altri hedge fund e investitori istituzionali hanno effettuato operazioni di rilievo:
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Jacobs Levy Equity Management Inc. ha aperto una nuova posizione nel primo trimestre, investendo 3.738.000 dollari.
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683 Capital Management LLC ha aumentato la propria quota del 41,0%, arrivando a possedere 1.445.000 azioni, per un valore di 9.060.000 dollari.
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Two Sigma Investments LP ha incrementato la sua partecipazione del 215,4% nel quarto trimestre, portandosi a 485.790 azioni.
Complessivamente, il 99,01% del capitale azionario di Phathom Pharmaceuticals è attualmente detenuto da hedge fund e altri investitori istituzionali.
Le previsioni degli analisti di Wall Street
Diverse società di brokeraggio hanno recentemente espresso il loro parere sul titolo PHAT. Needham & Company LLC ha confermato il rating “buy” con un prezzo obiettivo di 28,00 dollari. Craig Hallum ha alzato il suo target price da 12,00 a 17,00 dollari, mantenendo il rating “buy”. Anche HC Wainwright ha ribadito la raccomandazione “buy” con un prezzo obiettivo di 20,00 dollari. Secondo i dati di MarketBeat, il consenso degli analisti su Phathom Pharmaceuticals è “Buy”, con un prezzo obiettivo medio di 17,50 dollari.
Andamento del titolo e profilo societario
Lunedì, il titolo Phathom (NASDAQ:PHAT) ha aperto a 11,21 dollari. La società ha una capitalizzazione di mercato di 795,24 milioni di dollari, un rapporto P/E di -2,37 e un beta di 0,44. La media mobile semplice a 50 giorni è di 10,36 dollari, mentre quella a 200 giorni è di 7,45 dollari. Nell’ultimo anno, il titolo ha oscillato tra un minimo di 2,21 e un massimo di 19,50 dollari.
Phathom Pharmaceuticals è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di trattamenti per malattie gastrointestinali. Detiene i diritti per Stati Uniti, Europa e Canada di un farmaco sperimentale (un P-CAB) che agisce bloccando la secrezione acida nello stomaco.
